[发明公布] 腺相关病毒载体用于在内耳中的毛细胞和支持细胞中校正基因缺陷/表达蛋白质的用途
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2021/12/28
[发明专利公布] 腺相关病毒载体用于在内耳中的毛细胞和支持细胞中校正基因缺陷/表达蛋白质的用途
摘要：本文提供了包含至少两种不同的核酸载体的组合物，所述至少两种不同的载体，当被引入到灵长类动物细胞中时，经历彼此串联或同源重组，从而形成编码全长靶蛋白(例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白)的重组核酸。还提供了包含单一AAV载体的组合物，所述单一AAV载体，当被引入到灵长类动物细胞中时，在支持细胞靶基因的基因座处产生了编码全长靶蛋白(例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白)的核酸，并且所述灵长类动物表达靶蛋白(例如，支持细胞靶蛋白或毛细胞靶蛋白)。
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